Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Vosoritid (Neubewertung wegen Überschreitung der 30 Mio-€-Umsatzgrenze: Achondroplasie, ≥ 2 Jahre)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Vosoritid
  • Handelsname: Voxzogo
  • Therapeutisches Gebiet: Achondroplasie (Sonstiges)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: BioMarin International Limited
  • Orphan Drug: ja

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 01.09.2023
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.12.2023
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.12.2023
  • Beschlussfassung: 15.02.2024
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-09-01-D-979)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Vosoritid (Voxzogo)

VOXZOGO ® wird für die Behandlung von Achondroplasie bei Patienten ab 4 Monaten angewendet, bei denen die Epiphysen noch nicht geschlossen sind. Die Diagnose Achondroplasie sollte durch entsprechende Gentests bestätigt werden.

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.12.2023 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 08.01.2024 statt.

Wortprotokoll(PDF 162,16 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Vosoritid (Neubewertung wegen Überschreitung der 30 Mio. €-Umsatzgrenze: Achondroplasie, ≥ 2 Jahre)

Beschlussdatum: 15.02.2024
Inkrafttreten: 15.02.2024

Details zu diesem Beschluss

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-09-01-D-979)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Vosoritid (Voxzogo)

VOXZOGO ® wird für die Behandlung von Achondroplasie bei Patienten ab 4 Monaten angewendet, bei denen die Epiphysen noch nicht geschlossen sind. Die Diagnose Achondroplasie sollte durch entsprechende Gentests bestätigt werden.

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 01.12.2023 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.12.2023 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 08.01.2024 statt.

Wortprotokoll(PDF 162,16 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Vosoritid (Neubewertung wegen Überschreitung der 30 Mio. €-Umsatzgrenze: Achondroplasie, ≥ 2 Jahre)

Beschlussdatum: 15.02.2024
Inkrafttreten: 15.02.2024

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren