Verfahren nach § 35a Absatz 3b

Anwendungsbegleitende Datenerhebung und Beschränkung der Versorgungsbefugnis:
Valoctocogen Roxaparvovec – Hämophilie A

Steckbrief

  • Wirkstoff: Valoctocogen Roxaparvovec
  • Handelsname: Roctavian
  • Indikation: Hämophilie A
  • Pharmazeutischer Unternehmer: BioMarin International Ltd.
  • AbD-Nummer: 2020-AbD-002
  • Status: Datenerhebung laufend

Fristen

  • Beginn des Beratungsverfahrens: 03.02.2022
  • Abgabefrist IQWiG-Konzept: 30.09.2022
  • Einreichung Studienunterlagen (SAP/SP): 02.07.2023, 26.04.2024
  • Beginn der AbD: 30.08.2024
  • Überprüfungszeitpunkte: 02.03.2025, 02.03.2026, 30.08.2027, 02.03.2029
  • Erneute Nutzenbewertung: 02.11.2029

Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen wird in Kürze zur Verfügung gestellt.

Nutzenbewertung nach § 35a SGB V: Valoctocogen Roxaparvovec (Hämophilie A)
ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie: Anlage IV: Gentherapeutika bei Hämophilie

Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen

Einleitung des Verfahrens zur Forderung einer AbD und von Auswertungen

Beschlussdatum: 03.02.2022
Inkrafttreten: mit Beschlussdatum

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Forderung einer AbD und von Auswertungen

Beschlussdatum: 02.02.2023
Inkrafttreten: 02.02.2023
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 22.03.2023 B6

Zusammenfassende Dokumentation ausgetauscht am 12.06.2023.

Geändert durch einen Beschluss vom 21.09.2023 und durch einen Beschluss vom 19.09.2024.

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Forderung einer AbD und von Auswertungen – Änderungen

Beschlussdatum: 21.09.2023
Inkrafttreten: 21.09.2023
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 18.10.2023 B3

Ändert den Beschluss vom 02.02.2023 und wurde geändert durch einen Beschluss vom 19.09.2024.

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Erste Überprüfung Studienprotokoll und Statistischer Analyseplan

Beschlussdatum: 21.09.2023
Inkrafttreten: 21.09.2023

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Zweite Überprüfung Studienprotokoll und Statistischer Analyseplan

Beschlussdatum: 18.07.2024
Inkrafttreten: 18.07.2024

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Forderung einer AbD und von Auswertungen – Änderungen

Beschlussdatum: 19.09.2024
Inkrafttreten: 19.09.2024
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 28.10.2024 B3

Ändert den Beschluss vom 02.02.2023 und den Beschluss vom 21.09.2023.

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Überprüfung der Datenerhebung nach 6 Monaten

Unterlagen eingereicht: 02.03.2025
Überprüfung abgeschlossen: 08.04.2025

Beschränkung der Versorgungsbefugnis

Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens zur Beschränkung der Versorgungsbefugnis

Beschlussdatum: 08.11.2022
Inkrafttreten: mit Beschlussdatum

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Beschränkung der Versorgungsbefugnis

Beschlussdatum: 02.02.2023
Inkrafttreten: 02.02.2023
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 28.02.2023 B4

Details zu diesem Beschluss

English

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Valoctocogen roxaparvovec (Severe Haemophilia A); Requirement of Routine Practice Data Collection and Evaluations

Date of resolution: 02/02/2023
Entry into force: 02/02/2023

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Valoctocogen roxaparvovec (Severe Haemophilia A); Restriction of the Authority to Supply Care

Date of resolution: 02/02/2023
Entry into force: 02/02/2023

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Valoctocogen roxaparvovec (severe haemophilia A) – Submission of Study Protocol and Statistical Analysis Plan

Date of resolution: 21/09/2023
Entry into force: 21/09/2023

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Valoctocogene roxaparvovec (haemophilia A) – Review of study protocol and statistical analysis plan and start of RPDC

Date of resolution: 18/07/2024
Entry into force: 18/07/2024