Anwendungsbegleitende Datenerhebung und Beschränkung der Versorgungsbefugnis:
Valoctocogen Roxaparvovec – Hämophilie A
Steckbrief
- Wirkstoff: Valoctocogen Roxaparvovec
- Handelsname: Roctavian
- Indikation: Hämophilie A
- Pharmazeutischer Unternehmer: BioMarin International Ltd.
- AbD-Nummer: 2020-AbD-002
- Status: Datenerhebung wird nicht durchgeführt
Fristen
- Beginn des Beratungsverfahrens: 03.02.2022
- Abgabefrist IQWiG-Konzept: 30.09.2022
- Einreichung Studienunterlagen (SAP/SP): 02.07.2023, 26.04.2024
- Beginn der AbD: 30.08.2024
- Überprüfungszeitpunkte: 02.03.2025, 02.03.2026
Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen
Einleitung des Verfahrens zur Forderung einer AbD und von Auswertungen
Beschlussdatum: 03.02.2022
Inkrafttreten: mit Beschlussdatum
Forderung einer AbD und von Auswertungen
Beschlussdatum: 02.02.2023
Inkrafttreten: 02.02.2023
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 22.03.2023 B6
Zusammenfassende Dokumentation ausgetauscht am 12.06.2023.
Geändert durch einen Beschluss vom 21.09.2023 und durch einen Beschluss vom 19.09.2024.
Wurde durch den Beschluss vom 02.04.2026 außer Kraft gesetzt.
Forderung einer AbD und von Auswertungen – Änderungen
Beschlussdatum: 21.09.2023
Inkrafttreten: 21.09.2023
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 18.10.2023 B3
Ändert den Beschluss vom 02.02.2023 und wurde geändert durch einen Beschluss vom 19.09.2024.
Wurde durch den Beschluss vom 02.04.2026 außer Kraft gesetzt.
Erste Überprüfung der Studienunterlagen
Beschlussdatum: 21.09.2023
Inkrafttreten: 21.09.2023
Zweite Überprüfung der Studienunterlagen
Beschlussdatum: 18.07.2024
Inkrafttreten: 18.07.2024
Forderung einer AbD und von Auswertungen – Änderungen
Beschlussdatum: 19.09.2024
Inkrafttreten: 19.09.2024
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 28.10.2024 B3
Ändert den Beschluss vom 02.02.2023 und den Beschluss vom 21.09.2023.
Wurde durch den Beschluss vom 02.04.2026 außer Kraft gesetzt.
Überprüfung der Datenerhebung nach 6 Monaten
Unterlagen eingereicht: 02.03.2025
Überprüfung abgeschlossen: 08.04.2025
Überprüfung der Datenerhebung nach 18 Monaten und weitere Überprüfung der Studienunterlagen
Beschlussdatum: 02.04.2026
Inkrafttreten: 02.04.2026
Forderung einer AbD und von Auswertungen – Außerkraftsetzung
Beschlussdatum: 02.04.2026
Inkrafttreten: 02.04.2026
Setzt die Beschlüsse über die Forderung einer AbD und von Auswertungen vom 02.02.2023, vom 21.09.2023 und vom 19.09.2024 außer Kraft.
Hebt den Beschluss über die Beschränkung der Versorgungsbefugnis vom 02.02.2023 auf.
Beschränkung der Versorgungsbefugnis
Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens zur Beschränkung der Versorgungsbefugnis
Beschlussdatum: 08.11.2022
Inkrafttreten: mit Beschlussdatum
Beschränkung der Versorgungsbefugnis
Beschlussdatum: 02.02.2023
Inkrafttreten: aufgehoben
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 28.02.2023 B4
Wurde durch den Beschluss vom 02.04.2026 aufgehoben.
Beschränkung der Versorgungsbefugnis – Aufhebung
Beschlussdatum: 02.04.2026
Inkrafttreten: 02.04.2026
Setzt die Beschlüsse über die Forderung einer AbD und von Auswertungen vom 02.02.2023, vom 21.09.2023 und vom 19.09.2024 außer Kraft.
Hebt den Beschluss über die Beschränkung der Versorgungsbefugnis vom 02.02.2023 auf.
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Valoctocogen roxaparvovec (Severe Haemophilia A); Requirement of Routine Practice Data Collection and Evaluations
Date of resolution: 02/02/2023
Entry into force: 02/02/2023
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Valoctocogen roxaparvovec (severe haemophilia A) – Submission of Study Protocol and Statistical Analysis Plan
Date of resolution: 21/09/2023
Entry into force: 21/09/2023
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Valoctocogene roxaparvovec (haemophilia A) – Review of study protocol and statistical analysis plan and start of RPDC
Date of resolution: 18/07/2024
Entry into force: 18/07/2024