Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Berotralstat (Neues Anwendungsgebiet: Hereditäres Angioödem, Prophylaxe, 2 bis < 12 Jahre)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Berotralstat (Orladeyo)

Orladeyo wird zur routinemäßigen Prävention wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems (HAE) angewendet bei:

• Kindern ab 2 und unter 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 15 kg
• jugendlichen Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Gewicht unter 40 kg

Patientenpopulation der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Kinder im Alter von ≥ 2 bis < 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 15 kg mit wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems mit Indikation der routinemäßigen Prophylaxe

Zweckmäßige Vergleichstherapie für Berotralstat: eine Routine-Prophylaxe mit einem C1-Esterase-Inhibitor (kommt nur für Kinder ab 6 Jahren in Frage) oder Lanadelumab

Stand der Information: November 2025

Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.