Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ataluren (Neubewertung nach Fristablauf: Duchenne-Muskeldystrophie, ≥ 5 Jahre)

Die Feststellungen zur Nutzenbewertung wurden aufgehoben.

Steckbrief

  • Wirkstoff: Ataluren
  • Handelsname: Translarna™
  • Therapeutisches Gebiet: Duchenne-Muskeldystrophie (Krankheiten des Muskel-Skelett-Systems)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: PTC Therapeutics International Limited
  • Orphan Drug: ja
  • Vorgangsnummer: 2016-06-01-D-239

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 01.06.2016
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.09.2016
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.09.2016
  • Beschlussfassung: 01.12.2016
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Für die Nutzenbewertung werden die nach der Verfahrensordnung des GBA 5. Kapitel § 17 Abs. 1 Satz 5 VerfO als erforderlich bezeichneten angeforderten Angaben vom pharmazeutischen Unternehmer berücksichtigt.

Die Verlängerung der bedingten Zulassung für Ataluren als Wirkstoff des Arzneimittels Translarna™ wurde am 23. März 2025 durch die Europäische Kommission versagt. Der Beschluss des GBA vom 1. Dezember 2016 wurde mit Beschluss vom 20. November 2025 aufgehoben.

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers:

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 01.09.2016 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.09.2016 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 10.10.2016 statt.

Wortprotokoll(PDF 104,82 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Zugehörige Verfahren

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

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