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Exagamglogen Autotemcel bei Sichelzellkrankheit: keine anwendungsbegleitende Datenerhebung möglich

Berlin, 3. September 2026 – Zur Behandlung der Sichelzellkrankheit mit dem Gentherapeutikum Exagamglogen Autotemcel kommt keine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) zustande. Heute hat der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) mit einem entsprechenden Beschluss das AbD-Verfahren eingestellt. Die mit der AbD-Forderung vorgesehene Beschränkung der Versorgungsbefugnis ist damit ebenfalls hinfällig.

Grund für diese Entscheidung waren Mängel in den vom Hersteller eingereichten Studienunterlagen, die auch nach mehreren Überarbeitungen bestehen blieben. So waren die Kriterien zur Eignung von Patientinnen und Patienten für eine Behandlung mit Exagamglogen Autotemcel bzw. einer Stammzelltransplantation in den Unterlagen nicht klar definiert. Und für einen Großteil der zu erfassenden Confounder (Begleitfaktoren, die einen Einfluss auf das Ergebnis haben können) wurden keine Operationalisierungen durch den pharmazeutischen Unternehmer vorgelegt.

Die näheren Hintergründe zur jetzt getroffenen Entscheidung des G-BA finden Interessierte in den Tragenden Gründen, einem Begleitdokument zum Beschluss.

Der Beschluss von heute wird dem GKV-Spitzenverband zur Kenntnis gegeben und kann zu erneuten Preisverhandlungen bei diesem Arzneimittel führen. Die in der ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie festgelegten Qualitätsanforderungen zur Anwendung von Exagamglogen Autotemcel (Anlage VI) gelten weiterhin.

So war die AbD ursprünglich geplant

Zielgruppe für den Wirkstoff Exagamglogen Autotemcel sind Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit schwerer Sichelzellkrankheit

  • mit wiederkehrenden Gefäßverschlüssen (rezidivierenden vasookklusiven Krisen),
  • für die eine Transplantation mit blutbildenden Stammzellen (hämatopoetische Stammzelltransplantation) in Frage kommt, aber kein HLA-kompatibler, verwandter Spender verfügbar ist (HLA = Humanes Leukozyten-Antigen).

Für diese Indikationen bestehen Evidenzlücken zum Zusatznutzen gegenüber bestehenden Therapiealternativen. Deshalb hatte der G-BA im Dezember 2023 Beschlüsse zur Forderung einer AbD gefasst, die im Januar 2025 in Kraft traten. Verglichen werden sollte der Wirkstoff mit Therapieoptionen, die im Rahmen der gesetzlichen Krankenversicherung erbringbar sind: u. a. Hydroxycarbamid.

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