Nadofaragen firadenovec (Harnblasenkarzinom): GBA leitet Verfahren zu anwendungsbegleitender Datenerhebung ein
Berlin, 1. Oktober 2026 – Der Gemeinsame Bundesausschuss (GBA) hat beschlossen zu prüfen, ob durch eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) für die Gentherapie Nadofaragen firadenovec die Evidenzlage verbessert werden kann. Die Gentherapie ist aktuell noch nicht auf dem deutschen Markt verfügbar, hat aber am 28. Mai 2026 eine bedingte Zulassung von der Europäischen Kommission erhalten. Nadofaragen firadenovec wird zur Behandlung von Erwachsenen mit nicht-muskelinvasivem Blasenkrebs eingesetzt, der nicht auf eine Standardbehandlung gegen Blasenkrebs (Behandlung mit Bacillus Calmette-Guérin (BCG)) angesprochen hat.
Im nächsten Schritt wird der GBA nun das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) beauftragen, ein Studienkonzept mit Details für eine AbD zu erstellen. Es hat dafür maximal 6 Monate Zeit. Das Konzept wird dann einer breiten Fachöffentlichkeit und dem pharmazeutischen Hersteller zur Beurteilung vorgelegt. Im Anschluss wird der GBA entscheiden, ob vom Hersteller gefordert wird, in Deutschland Daten aus der klinischen Routineversorgung zu erheben und auszuwerten.
Mit den über die AbD erhobenen und ausgewerteten Daten aus der Versorgungspraxis soll eine verbesserte Evidenzbasis entstehen, um den patientenrelevanten Zusatznutzen des Wirkstoffs im Vergleich zu den bislang verfügbaren Therapien zu bewerten. Auf Basis der Zulassungsstudien sowie aktuell laufender oder geplanter Studien sind keine Daten für einen Vergleich mit dem aktuellen Therapiestandard verfügbar. In den Tragenden Gründen, einem Zusatzdokument zum Beschluss, kann dies im Detail nachgelesen werden.
Der Wirkstoff Nadofaragen firadenovec
Die Gentherapie wird über eine Einmal-Injektion direkt in die Harnblase verabreicht. Über einen genetisch veränderten, nicht-replizierenden Vektor wird damit DNA des humanen Proteins Interferon-alfa 2b (IFNα2b) in die Urothelzellen der Blasenwand geschleust. In der Folge produzieren diese Zellen Interferon, das das Wachstum der Tumorzellen drosseln oder verhindern und sie für die körpereigene Immunabwehr besser erkennbar machen soll.
GBA will Synergieeffekte nutzen
Übrigens leitete der GBA vor kurzem auch für Nogapendekin alfa Inbakicept, einem weiteren Wirkstoff im gleichen Anwendungsgebiet, ein AbD-Verfahren ein. In beiden Verfahren können voraussichtlich Synergieeffekte genutzt werden.