Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Cannabidiol (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Lennox-Gastaut-Syndrom, ≥ 2 Jahre, Kombination mit Clobazam)
Steckbrief
- Wirkstoff: Cannabidiol
- Handelsname: Epidyolex
- Therapeutisches Gebiet: Lennox-Gastaut-Syndrom (Krankheiten des Nervensystems)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Jazz Pharmaceuticals Germany GmbH
- Orphan Drug: ja
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.12.2023
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.03.2024
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.03.2024
- Beschlussfassung: Mitte Mai 2024
- Verfahrensstatus: Beschlussfassung wird vorbereitet
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Umsatzgrenze).
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Unterlage nach 5. Kapitel § 17 Abs. 1 VerfO, zu Modul 4B
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-12-01-D-1016)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Cannabidiol (Epidyolex)
Epidyolex wird als Zusatztherapie von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS) […] in Verbindung mit Clobazam bei Patienten ab 2 Jahren angewendet.
Patientenpopulation der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren mit Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Cannabidiol in Kombination mit Clobazam als adjuvante Behandlung:
Patientenindividuelle antiepileptische Zusatztherapie, soweit medizinisch indiziert und falls jeweils noch keine Pharmakoresistenz (im Sinne eines nicht ausreichenden Ansprechens), Unverträglichkeit oder Kontraindikation bekannt ist, unter Auswahl von
Clonazepam, Rufinamid, Topiramat, Lamotrigin, Felbamat, Vigabatrin, Clobazam, Brivaracetam, Eslicarbazepin, Gabapentin, Lacosamid, Levetiracetam, Oxcarbazepin, Perampanel, Pregabalin, Valproinsäure, Zonisamid, Primidon, Phenytoin, Phenobarbital, Ethosuximid, Mesuximid, Cenobamat, Bromid
unter Berücksichtigung der auftretenden Anfallsformen, der Basis- und (den) Vortherapie(n) sowie den etwaig einhergehenden Nebenwirkungen
Stand der Information: März 2023
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 01.03.2024 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.03.2024 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 08.04.2024 statt.
Wortprotokoll(PDF 234,47 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Zugehörige Verfahren
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2023-12-01-D-1016)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Cannabidiol (Epidyolex)
Epidyolex wird als Zusatztherapie von Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS) […] in Verbindung mit Clobazam bei Patienten ab 2 Jahren angewendet.
Patientenpopulation der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren mit Krampfanfällen im Zusammenhang mit dem Lennox-Gastaut-Syndrom
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Cannabidiol in Kombination mit Clobazam als adjuvante Behandlung:
Patientenindividuelle antiepileptische Zusatztherapie, soweit medizinisch indiziert und falls jeweils noch keine Pharmakoresistenz (im Sinne eines nicht ausreichenden Ansprechens), Unverträglichkeit oder Kontraindikation bekannt ist, unter Auswahl von
Clonazepam, Rufinamid, Topiramat, Lamotrigin, Felbamat, Vigabatrin, Clobazam, Brivaracetam, Eslicarbazepin, Gabapentin, Lacosamid, Levetiracetam, Oxcarbazepin, Perampanel, Pregabalin, Valproinsäure, Zonisamid, Primidon, Phenytoin, Phenobarbital, Ethosuximid, Mesuximid, Cenobamat, Bromid
unter Berücksichtigung der auftretenden Anfallsformen, der Basis- und (den) Vortherapie(n) sowie den etwaig einhergehenden Nebenwirkungen
Stand der Information: März 2023
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 01.03.2024 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.03.2024 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 08.04.2024 statt.
Wortprotokoll(PDF 234,47 kB) zur mündlichen Anhörung.