Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ≥ 2 Jahre, Nicht-Klasse-I-Mutation (eine Gating-Mutation und keine F508del-Mutation))

Steckbrief

Wirkstoff: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor
Handelsname: Kaftrio
Therapeutisches Gebiet: Zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
Orphan Drug: ja
Vorgangsnummer: 2025-05-01-D-1195

Fristen

Beginn des Verfahrens: 01.05.2025
Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.08.2025
Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.08.2025
Beschlussfassung: 16.10.2025
Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 30 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers

Informationen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie(PDF 5,14 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio)

Kaftrio-Granulat wird als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei pädiatrischen Patienten von 2 bis unter 6 Jahren angewendet, die mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen.

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Beschluss vom 16.10.2025: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ≥ 2 Jahre, Nicht-Klasse-I-Mutation (eine Gating-Mutation und keine F508del-Mutation))

Die Nutzenbewertung wurde am 01.08.2025 veröffentlicht:

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.08.2025 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 09.09.2025 statt.

Wortprotokoll(PDF 153,55 kB) zur mündlichen Anhörung.

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor, ≥ 2 Jahre, Nicht-Klasse-I-Mutation (eine Gating-Mutation und keine F508del-Mutation))

Beschlussdatum: 16.10.2025
Inkrafttreten: 16.10.2025

Details zu diesem Beschluss

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff: