Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
Nutzenbewertung nach § 35a SGB V
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Onasemnogen abeparvovec (5q-assoziierte spinale Muskelatrophie mit ≥ 4 Kopien des SMN2-Gens und SMA Typ 2, Typ 3, Typ 4 bzw. ohne definierten Typ, ≥ 2 Jahre)
Steckbrief
- Wirkstoff: Onasemnogen abeparvovec
- Handelsname: Itvisma
- Therapeutisches Gebiet: spinale Muskelatrophie (Krankheiten des Nervensystems)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Novartis Pharma GmbH
- Vorgangsnummer: 2026-08-01-D-1353
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.08.2026
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 02.11.2026
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 23.11.2026
- Beschlussfassung: Ende Januar 2027
- Verfahrensstatus: Verfahren begonnen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 3 VerfO
Dossier
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Onasemnogen abeparvovec (Itvisma)
Itvisma wird angewendet zur Behandlung von Patienten ab 2 Jahren und älter mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Jahren mit 5q-assoziierter SMA mit ≥ 4 Kopien des SMN2-Gens und SMA Typ 2, Typ 3, Typ 4 bzw. ohne definierten Typ
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Onasemnogen abeparvovec: Individualisierte Therapie unter Auswahl von
- Nusinersen und
- Risdiplam und
- BSC
Als „Best Supportive Care“ (BSC) wird diejenige Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität gewährleistet.
Vor dem Hintergrund der wirkstoffbezogenen Durchführung der frühen Nutzenbewertung stellt die genannte Patientenpopulation formal die Patientenpopulation dar, die noch nicht Bestandteil der frühen Nutzenbewertung war und folglich für das vorliegende Verfahren dem Geltungsbereich der frühen Nutzenbewertung unterliegt.
Stand der Information: März 2026
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.
Nutzenbewertung
Stellungnahmen
Beschlüsse
Zugehörige Verfahren
Dossier
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Onasemnogen abeparvovec (Itvisma)
Itvisma wird angewendet zur Behandlung von Patienten ab 2 Jahren und älter mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Jahren mit 5q-assoziierter SMA mit ≥ 4 Kopien des SMN2-Gens und SMA Typ 2, Typ 3, Typ 4 bzw. ohne definierten Typ
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Onasemnogen abeparvovec: Individualisierte Therapie unter Auswahl von
- Nusinersen und
- Risdiplam und
- BSC
Als „Best Supportive Care“ (BSC) wird diejenige Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität gewährleistet.
Vor dem Hintergrund der wirkstoffbezogenen Durchführung der frühen Nutzenbewertung stellt die genannte Patientenpopulation formal die Patientenpopulation dar, die noch nicht Bestandteil der frühen Nutzenbewertung war und folglich für das vorliegende Verfahren dem Geltungsbereich der frühen Nutzenbewertung unterliegt.
Stand der Information: März 2026
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des G-BA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.
Nutzenbewertung
Stellungnahmen
Beschlüsse
Zugehörige Verfahren
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