Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:
Nutzenbewertung nach § 35a SGB V
Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec (5q-assoziierte spinale Muskelatrophie mit ≥ 4 Kopien des SMN2-Gens und SMA Typ 2, Typ 3, Typ 4 bzw. ohne definierten Typ, ≥ 2 Jahre)
Steckbrief
- Wirkstoff: Onasemnogen-Abeparvovec
- Handelsname: Itvisma
- Therapeutisches Gebiet: spinale Muskelatrophie (Krankheiten des Nervensystems)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Novartis Pharma GmbH
- Vorgangsnummer: 2026-08-01-D-1353
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.08.2026
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 02.11.2026
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 23.11.2026
- Beschlussfassung: Ende Januar 2027
- Verfahrensstatus: Stellungnahmeverfahren eröffnet
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 3 VerfO
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers:
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Onasemnogen abeparvovec (Itvisma)
Itvisma wird angewendet zur Behandlung von Patienten ab 2 Jahren und älter mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 2 Jahren mit 5q-assoziierter SMA mit ≥ 4 Kopien des SMN2-Gens und SMA Typ 2, Typ 3, Typ 4 bzw. ohne definierten Typ
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Onasemnogen abeparvovec: Individualisierte Therapie unter Auswahl von
- Nusinersen und
- Risdiplam und
- BSC
Als „Best Supportive Care“ (BSC) wird diejenige Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität gewährleistet.
Vor dem Hintergrund der wirkstoffbezogenen Durchführung der frühen Nutzenbewertung stellt die genannte Patientenpopulation formal die Patientenpopulation dar, die noch nicht Bestandteil der frühen Nutzenbewertung war und folglich für das vorliegende Verfahren dem Geltungsbereich der frühen Nutzenbewertung unterliegt.
Stand der Information: März 2026
Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (GBA), auf dessen Grundlage der GBA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des GBA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des GBA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.
Nutzenbewertung
Die Fragestellung der Nutzenbewertung bildet sich in PICO 12 im JCA-Bericht ab.
JCA-Bericht zum Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec auf der EU-HTA-Plattform (auf Englisch)Die Nutzenbewertung wurde am 02.11.2026 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Fristen zum Stellungnahmeverfahren
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 23.11.2026
-
Mündliche Anhörung: 07.12.2026
Bitte melden Sie sich bis zum 30.11.2026 per E-Mail unter Angabe der Dossiernummer an.
Stellungnahme abgeben
Die Stellungnahme ist elektronisch über das Portal für Unterlagen nach § 35a SGB V zu übermitteln.
Bitte verwenden Sie ausschließlich die folgenden Dokumentvorlagen und verzichten Sie auf formgebende Formatierungen und Endnotes:
Informationen
Mit der Veröffentlichung der Nutzenbewertung im Internet gibt der Gemeinsame Bundesausschuss (GBA) gemäß § 92 Abs. 3a SGB V den Sachverständigen der medizinischen und pharmazeutischen Wissenschaft und Praxis sowie den für die Wahrnehmung der wirtschaftlichen Interessen gebildeten maßgeblichen Spitzenorganisationen der pharmazeutischen Unternehmer, den betroffenen pharmazeutischen Unternehmern, den Berufsvertretungen der Apotheker und den maßgeblichen Dachverbänden der Ärztegesellschaften der besonderen Therapierichtungen auf Bundesebene Gelegenheit, Stellung zu nehmen. Zum Zwecke der Klarstellung wird darauf hingewiesen, dass die Patientenvertretung nach § 140f SGB V nicht zum Kreis der in diesem Verfahren Stellungnahmeberechtigten gehört.
Ihre Stellungnahme ist bis zum 23.11.2026 elektronisch bevorzugt über das Portal für Unterlagen nach § 35a SGB V einzureichen. Alternativ ist eine Einreichung per E-Mail möglich (nutzenbewertung35a@g-ba.de mit Betreffzeile Stellungnahme - Onasemnogen-Abeparvovec - 2026-08-01-D-1353). Es gilt das Eingangsdatum; später bei uns eingegangene Stellungnahmen werden nicht berücksichtigt. Eingangsbestätigungen werden nach Ablauf der Abgabefrist versandt. Für die Stellungnahme selbst ist ausschließlich Anlage III zu verwenden und dem GBA als Word-Format zu übermitteln.
Jede Stellungnahme ist durch Literatur (z. B. relevante Studien) zu begründen. Die zitierte Literatur ist obligat im Volltext inklusive eines standardisierten und vollständigen Literatur- bzw. Anlagenverzeichnisses der Stellungnahme beizufügen. Nur Literatur, die im Volltext beigefügt ist, wird berücksichtigt. Die zitierten Literaturstellen sind in einer zusätzlichen Datei im RIS-Format zu übermitteln.
Mit Abgabe der Stellungnahme erklärt sich der Stellungnehmer einverstanden, dass diese in der zusammenfassenden Dokumentation § 5 Abs.4 VerfO wiedergegeben und anschließend veröffentlicht werden kann.
Die mündliche Anhörung am 07.12.2026 wird als Videokonferenz durchgeführt. Bitte melden Sie sich bis zum 30.11.2026 unter nutzenbewertung35a@g-ba.de unter Angabe der Dossiernummer an. Sie erhalten weitere Informationen und Ihre Zugangsdaten nach Bestätigung Ihrer Teilnahme.
Der Gemeinsame Bundesausschuss beschließt über die Nutzenbewertung innerhalb von 3 Monaten (Termin: Ende Januar 2027). Die Stellungnahmen werden in die Entscheidung einbezogen.