Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec (Überschreitung 50 Mio € Grenze: Spinale Muskelatrophie)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Onasemnogen-Abeparvovec
  • Handelsname: Zolgensma
  • Therapeutisches Gebiet: Spinale Muskelatrophie (Krankheiten des Nervensystems)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Novartis Gene Therapies EU Limited
  • Orphan Drug: ja

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 15.05.2021
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 16.08.2021
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 06.09.2021
  • Beschlussfassung: Anfang November 2021
  • Verfahrensstatus: Beschlussfassung wird vorbereitet

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze).
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-05-15-D-679)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®)

Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von:

  • Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA, oder
  • Patienten mit 5q-assoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens

Zweckmäßige Vergleichstherapie

  1. Präsymptomatische Patienten mit einer 5q-assoziierten SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis 3 Kopien des SMN2-Gens sowie
    Symptomatische Patienten mit einer 5q-assoziierten SMA Typ I und II mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis 3 Kopien des SMN 2 Gens
    • Zweckmäßige Vergleichstherapie: Nusinersen
  2. Symptomatische Patienten mit einer 5q-assoziierten SMA Typ III mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis 3 Kopien des SMN 2 Gens
    • Zweckmäßige Vergleichstherapie: Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Auswahl von Nusinersen oder BSC

Hinweise zur zVT: Als „Best-Supportive-Care“ (BSC) wird diejenige Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität gewährleistet. In dieser Indikation können verschiedene Maßnahmen, unter anderem z. B. Physiotherapie gemäß dem Heilmittelkatalog, zur Behandlung der patientenindividuellen Symptomatik der spinalen Muskelatrophie oder eine entsprechende Beatmung der Patientinnen und Patienten, sofern dies erforderlich ist, geeignet sein.

Stand der Information: November 2020

Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Neubewertung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es wird darauf hingewiesen, dass die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V erfolgt.

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 16.08.2021 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.09.2021 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 28.09.2021 statt.

Wortprotokoll(pdf 200,84 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Maßnahmen zur Qualitätssicherung nach § 136a Absatz 5 SGB V: Onasemnogen-Abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie

Beschlussdatum: 21.10.2021
Inkrafttreten: noch nicht in Kraft

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-05-15-D-679)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®)

Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von:

  • Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA, oder
  • Patienten mit 5q-assoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens

Zweckmäßige Vergleichstherapie

  1. Präsymptomatische Patienten mit einer 5q-assoziierten SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis 3 Kopien des SMN2-Gens sowie
    Symptomatische Patienten mit einer 5q-assoziierten SMA Typ I und II mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis 3 Kopien des SMN 2 Gens
    • Zweckmäßige Vergleichstherapie: Nusinersen
  2. Symptomatische Patienten mit einer 5q-assoziierten SMA Typ III mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis 3 Kopien des SMN 2 Gens
    • Zweckmäßige Vergleichstherapie: Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Auswahl von Nusinersen oder BSC

Hinweise zur zVT: Als „Best-Supportive-Care“ (BSC) wird diejenige Therapie verstanden, die eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität gewährleistet. In dieser Indikation können verschiedene Maßnahmen, unter anderem z. B. Physiotherapie gemäß dem Heilmittelkatalog, zur Behandlung der patientenindividuellen Symptomatik der spinalen Muskelatrophie oder eine entsprechende Beatmung der Patientinnen und Patienten, sofern dies erforderlich ist, geeignet sein.

Stand der Information: November 2020

Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA), auf dessen Grundlage der G-BA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Neubewertung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des G-BA). Es wird darauf hingewiesen, dass die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V erfolgt.

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 16.08.2021 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.09.2021 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 28.09.2021 statt.

Wortprotokoll(pdf 200,84 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Maßnahmen zur Qualitätssicherung nach § 136a Absatz 5 SGB V: Onasemnogen-Abeparvovec bei spinaler Muskelatrophie

Beschlussdatum: 21.10.2021
Inkrafttreten: noch nicht in Kraft

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren