Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec (Überschreitung 50 Mio € Grenze: Spinale Muskelatrophie)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Onasemnogen-Abeparvovec
  • Handelsname: Zolgensma
  • Therapeutisches Gebiet: Spinale Muskelatrophie (Krankheiten des Nervensystems)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Novartis Gene Therapies EU Limited
  • Orphan Drug: ja

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 15.05.2021
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 16.08.2021
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 06.09.2021
  • Beschlussfassung: 04.11.2021
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze).
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Siehe

Beschluss vom 20.10.2022: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie) – Feststellung zum Beschluss der Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung – Überprüfung von Studienprotokoll und Statistischem Analyseplan


Beschluss vom 20.01.2022: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie) – Feststellung zum Beschluss der Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung – Vorlage von Studienprotokoll und Statistischem Analyseplan


Beschluss vom 20.01.2022: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie) – Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen


Beschluss vom 04.02.2021: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie) – Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen


Beschluss vom 04.02.2021: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie) – Beschränkung der Versorgungsbefugnis


Beschluss vom 06.05.2021: Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie) – Beschränkung der Versorgungsbefugnis

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-05-15-D-679)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®)

Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von:

  • Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA, oder
  • Patienten mit 5q-assoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 16.08.2021 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.09.2021 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 28.09.2021 statt.

Wortprotokoll(PDF 200,84 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Zugehörige Verfahren

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

<span xml:lang="en" lang="en">English</span>

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Onasemnogene abeparvovec (exceeding € 50 million turnover limit: Spinal muscular atrophy)

Date of resolution: 04/11/2021
Entry into force: 04/11/2021

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-05-15-D-679)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®)

Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von:

  • Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA, oder
  • Patienten mit 5q-assoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 16.08.2021 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.09.2021 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 28.09.2021 statt.

Wortprotokoll(PDF 200,84 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Zugehörige Verfahren

Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff:

<span xml:lang="en" lang="en">English</span>

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Onasemnogene abeparvovec (exceeding € 50 million turnover limit: Spinal muscular atrophy)

Date of resolution: 04/11/2021
Entry into force: 04/11/2021