Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Tezacaftor/Ivacaftor (Überschreitung 50 Mio. € Grenze: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del))

Steckbrief

  • Wirkstoff: Tezacaftor/Ivacaftor
  • Handelsname: Symkevi
  • Therapeutisches Gebiet: zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals
  • Orphan Drug: ja

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 01.07.2020
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.10.2020
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.10.2020
  • Beschlussfassung: 17.12.2020
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2020-07-01-D-552)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi®)

Symkevi wird angewendet als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor 150 mg Tabletten zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) bei Patienten ab 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation sind oder heterozygot für die F508del-Mutation und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T.

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 01.10.2020 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.10.2020 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 09.11.2020 statt.

Wortprotokoll(pdf 95.81 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Tezacaftor/Ivacaftor (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 50 Mio. Euro Grenze: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del))

Beschlussdatum: 17.12.2020
Inkrafttreten: 17.12.2020
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 08.02.2021 B2

Details zu diesem Beschluss

<span lang="en">English</span>

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

The current version of the Pharmaceutical Directive/Annex XII will shortly be available.

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Tezacaftor/Ivacaftor (Reassessment of an Orphan Drug after the € 50 Million Turnover Limit Was Exceeded:Cystic Fibrosis, Combination Regimen with Ivacaftor in Patients over 12 Years of Age (Homozygous with Respect to F508del))

Date of resolution: 17/12/2020
Entry into force: 17/12/2020

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2020-07-01-D-552)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi®)

Symkevi wird angewendet als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor 150 mg Tabletten zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) bei Patienten ab 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation sind oder heterozygot für die F508del-Mutation und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G und 3849+10kbC→T.

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 01.10.2020 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.10.2020 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 09.11.2020 statt.

Wortprotokoll(pdf 95.81 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel-​​​Richtlinie/Anlage XII: Tezacaftor/Ivacaftor (Neubewertung eines Orphan Drugs nach Überschreitung der 50 Mio. Euro Grenze: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (homozygot bzgl. F508del))

Beschlussdatum: 17.12.2020
Inkrafttreten: 17.12.2020
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 08.02.2021 B2

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

<span lang="en">English</span>

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

The current version of the Pharmaceutical Directive/Annex XII will shortly be available.

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Tezacaftor/Ivacaftor (Reassessment of an Orphan Drug after the € 50 Million Turnover Limit Was Exceeded:Cystic Fibrosis, Combination Regimen with Ivacaftor in Patients over 12 Years of Age (Homozygous with Respect to F508del))

Date of resolution: 17/12/2020
Entry into force: 17/12/2020