Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Blinatumomab (Neubewertung Orphan > 30 Mio: Akute lymphatische B-​Zell-Leukämie, Ph-, CD19+, rezidiviert / refraktär, nach ≥ 2 Vortherapien oder nach allogener Stammzelltransplantation, Kinder ≥ 1 Monat)

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers:

• Modul 1(PDF 579,26 kB)
• Modul 2(PDF 544,04 kB)
• Modul 3(PDF 1,10 MB)
• Modul 4(PDF 1,25 MB)

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Blinatumomab (Blincyto)

Blincyto wird als Monotherapie angewendet zur Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von 1 Monat oder älter mit Philadelphia-Chromosom-negativer, CD19-positiver B-Vorläufer-ALL, die refraktär ist oder nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien rezidiviert ist oder nach vorangegangener allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation rezidiviert ist

Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie

Pädiatrische Patientinnen und Patienten im Alter von 1 Monat oder älter mit Philadelphia-Chromosom-negativer, CD19-positiver B-Zell-Vorläufer-ALL, die refraktär ist oder nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien rezidiviert ist oder nach vorangegangener alloHSZT rezidiviert ist

Zweckmäßige Vergleichstherapie für Blinatumomab als Monotherapie:

Individualisierte Therapie unter Auswahl von:

• Tisagenlecleucel,
• Eine systemische Chemotherapie mit:
  • Asparaginase, Cytarabin, Dexamethason, Mercaptopurin, Methotrexat, Prednisolon, Vincristin,

  • Asparaginase, Cytarabin, Daunorubicin, Dexamethason, Ifosfamid, Methotrexat, Prednisolon, Thioguanin, Vindesin,

  • Asparaginase, Cytarabin, Dexamethason, Etoposid, Methotrexat, Prednisolon,

  • Clofarabin, Cyclophosphamid und Etoposid

  • Cyclophosphamid, Etoposid, Methotrexat, intrathekale Gabe von Methotrexat, G-CSF

  • Dexamethason, Vincristin, Methotrexat (hochdosiert), Cyclophosphamid, Ara-C (hochdosiert), Pegasparaginase/Erwiniaasparaginase [HC1]

  • Dexamethason, Vindesin, Methotrexat (hochdosiert), Ifosfamid, Daunorubicin, Pegasparaginase/Erwiniaasparaginase [HC2]

  • Dexamethason, ARA-C (hochdosiert), Etoposid, Pegasparaginase/Erwiniaasparaginase [HC3]

  • Cytarabin, Fludarabin, G-CSF ± Idarubicin

  • Dexamethason, Mitoxantron, PEG-Asparaginase, Vincristin,

  • Dexamethason, Doxorubicin, PEG-Asparaginase, Vincristin,

  • Doxorubicin, PEG-Asparaginase, Prednison, Vincristin, intrathekale Gabe von Cytarabin, intrathekale Gabe von Methotrexat,

  • L-Asparaginase, Cytarabin, G-CSF und

  • Pegaspargase, Prednison oder Dexamethason, Venetoclax, Vincristin

Hinweis:
Die Therapieentscheidung wird insbesondere unter Berücksichtigung des MRD-Status, der Vortherapie, des Allgemeinzustandes und des Alters getroffen.

Stand der Information: April 2026

Die Aussagen zur zweckmäßigen Vergleichstherapie basieren auf dem zum Beratungszeitpunkt allgemein anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse und stehen unter dem Vorbehalt, dass sich in Bezug auf die Kriterien nach dem 5. Kapitel § 6 der Verfahrensordnung (VerfO) des Gemeinsamen Bundesausschusses (GBA), auf dessen Grundlage der GBA seine Feststellungen trifft, eine neue Sachlage in einer Weise ergibt, die eine Überprüfung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich macht (5. Kapitel § 6 i.V.m. § 7 Abs. 2 Satz 4 der VerfO des GBA). Es liegt im Verantwortungsbereich des pharmazeutischen Unternehmers die Aktualität der zweckmäßigen Vergleichstherapie spätestens zur Erstellung eines Dossiers für die Nutzenbewertung zu prüfen. Diesbezüglich kann bei Bedarf eine Beratung nach 5. Kapitel § 7 VerfO des GBA angefordert werden. Die rechtlich verbindliche Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie erfolgt erst mit dem Beschluss über die Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 3 SGB V.

Die Nutzenbewertung wurde am 01.09.2026 veröffentlicht:

• Nutzenbewertung IQWiG(PDF 556,29 kB)