Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und RF-Mutation, ≥ 6 bis ≤ 11 Jahre, Kombination mit Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor)
Steckbrief
- Wirkstoff: Ivacaftor
- Handelsname: Kalydeco
- Therapeutisches Gebiet: Zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
- Orphan Drug: ja
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 15.02.2022
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 16.05.2022
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 07.06.2022
- Beschlussfassung: 04.08.2022
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2022-02-15-D-796)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor (Kalydeco)
Kalydeco-Tabletten werden angewendet:
Im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor-Tabletten zur Behandlung von Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 6 Jahren mit zystischer Fibrose (CF), die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen haben.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 16.05.2022 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 07.06.2022 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 27.06.2022 statt.
Wortprotokoll(PDF 184,91 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation))
Beschlussdatum: 04.08.2022
Inkrafttreten: 04.08.2022
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 27.09.2022 B1
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, combination regimen with Ivacaftor/ Tezacaftor/ Elexacaftor, 6 to 11 years (heterozygous for F508del and RF mutations))
Date of resolution: 04/08/2022
Entry into force: 04/08/2022
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2022-02-15-D-796)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor (Kalydeco)
Kalydeco-Tabletten werden angewendet:
Im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor-Tabletten zur Behandlung von Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 6 Jahren mit zystischer Fibrose (CF), die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen haben.
Patientenpopulation(en) der Nutzenbewertung und zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 16.05.2022 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 07.06.2022 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 27.06.2022 statt.
Wortprotokoll(PDF 184,91 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und RF-Mutation))
Beschlussdatum: 04.08.2022
Inkrafttreten: 04.08.2022
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 27.09.2022 B1
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, combination regimen with Ivacaftor/ Tezacaftor/ Elexacaftor, 6 to 11 years (heterozygous for F508del and RF mutations))
Date of resolution: 04/08/2022
Entry into force: 04/08/2022