Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Patienten ab 4 bis < 6 Monate, R117H-Mutation)

Steckbrief

  • Wirkstoff: Ivacaftor
  • Handelsname: Kalydeco
  • Therapeutisches Gebiet: zystischer Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
  • Orphan Drug: ja

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 01.12.2020
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.03.2021
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.03.2021
  • Beschlussfassung: 20.05.2021
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2020-12-01-D-619)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor (Kalydeco®)

Kalydeco-Granulat wird angewendet zur Behandlung von Säuglingen ab 4 Monaten, Kleinkindern und Kindern mit einem Körpergewicht zwischen 5 kg und weniger als 25 kg mit zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose), die eine R117H-CFTR-Mutation oder eine der folgenden Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen aufweisen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R (siehe Abschnitte 4.4 und 5.1 der Fachinformation)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Zur zweckmäßigen Vergleichstherapie siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 01.03.2021 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.03.2021 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 06.04.2021 statt.

Wortprotokoll(pdf 87,36 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Patienten ab 4 bis < 6 Monate, R117H-Mutation)

Beschlussdatum: 20.05.2021
Inkrafttreten: 20.05.2021
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 22.06.2021 B3

Details zu diesem Beschluss

<span lang="en">English</span>

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

The current version of the Pharmaceutical Directive/Annex XII will shortly be available.

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, patients 4 < 6 months of age, R117H-Mutation)

Date of resolution: 20/05/2021
Entry into force: 20/05/2021

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2020-12-01-D-619)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor (Kalydeco®)

Kalydeco-Granulat wird angewendet zur Behandlung von Säuglingen ab 4 Monaten, Kleinkindern und Kindern mit einem Körpergewicht zwischen 5 kg und weniger als 25 kg mit zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose), die eine R117H-CFTR-Mutation oder eine der folgenden Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen aufweisen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R (siehe Abschnitte 4.4 und 5.1 der Fachinformation)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Zur zweckmäßigen Vergleichstherapie siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 01.03.2021 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.03.2021 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 06.04.2021 statt.

Wortprotokoll(pdf 87,36 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Patienten ab 4 bis < 6 Monate, R117H-Mutation)

Beschlussdatum: 20.05.2021
Inkrafttreten: 20.05.2021
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 22.06.2021 B3

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

<span lang="en">English</span>

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

The current version of the Pharmaceutical Directive/Annex XII will shortly be available.

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, patients 4 < 6 months of age, R117H-Mutation)

Date of resolution: 20/05/2021
Entry into force: 20/05/2021