Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation))
Steckbrief
- Wirkstoff: Ivacaftor
- Handelsname: Kalydeco
- Therapeutisches Gebiet: zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited
- Orphan Drug: ja
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 01.09.2020
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.12.2020
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.12.2020
- Beschlussfassung: 18.02.2021
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Unterlage nach 5. Kapitel § 17 Abs. 1 VerfO
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2020-09-01-D-586)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor (Kalydeco®)
Kalydeco-Tabletten werden angewendet: im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor 75 mg/Tezacaftor 50 mg/ Elexacaftor 100 mg-Tabletten zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose (CF), die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind oder heterozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen und eine Minimalfunktions (MF)-Mutation aufweisen (siehe Ab-schnitt 5.1).
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 01.12.2020 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.12.2020 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 11.01.2021 statt.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF- Mutation))
Beschlussdatum: 18.02.2021
Inkrafttreten: 18.02.2021
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 31.03.2021 B7
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor (New Therapeutic Indication: Cystic Fibrosis, Combination Therapy with Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Patients 12 Years and Older (Heterozygous for F508del and MF Mutation))
Date of resolution: 18/02/2021
Entry into force: 18/02/2021
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2020-09-01-D-586)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor (Kalydeco®)
Kalydeco-Tabletten werden angewendet: im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor 75 mg/Tezacaftor 50 mg/ Elexacaftor 100 mg-Tabletten zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose (CF), die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind oder heterozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen und eine Minimalfunktions (MF)-Mutation aufweisen (siehe Ab-schnitt 5.1).
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 01.12.2020 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.12.2020 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 11.01.2021 statt.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und MF- Mutation))
Beschlussdatum: 18.02.2021
Inkrafttreten: 18.02.2021
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 31.03.2021 B7
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor (New Therapeutic Indication: Cystic Fibrosis, Combination Therapy with Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Patients 12 Years and Older (Heterozygous for F508del and MF Mutation))
Date of resolution: 18/02/2021
Entry into force: 18/02/2021