Nutzenbewertung nach § 35a SGB V

Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannter Mutation))

Steckbrief

  • Wirkstoff: Ivacaftor
  • Handelsname: Kalydeco
  • Therapeutisches Gebiet: zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
  • Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH
  • Orphan Drug: ja

Fristen

  • Beginn des Verfahrens: 01.06.2021
  • Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 01.09.2021
  • Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 22.09.2021
  • Beschlussfassung: 19.11.2021
  • Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen

Bemerkungen

Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-06-01-D-690)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor (Kalydeco®)

Kalydeco-Tabletten werden angewendet: (...)

  • im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor-Tabletten zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose (CF), die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen haben (siehe Abschnitt 5.1)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Zur zweckmäßigen Vergleichstherapie siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 01.09.2021 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.09.2021 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 11.10.2021 statt.

Wortprotokoll(pdf 175,18 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannte Mutation))

Beschlussdatum: 19.11.2021
Inkrafttreten: 19.11.2021
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 10.01.2022 B2

Details zu diesem Beschluss

<span lang="en">English</span>

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

The current version of the Pharmaceutical Directive/Annex XII will shortly be available.

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, combination regimen with ivacaftor/ tezacaftor/ elexacaftor in subjects aged 12 years and older (heterozygous for F508del and other or unknown mutations))

Date of resolution: 19/11/2021
Entry into force: 19/11/2021

Dossier

Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2021-06-01-D-690)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor (Kalydeco®)

Kalydeco-Tabletten werden angewendet: (...)

  • im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor-Tabletten zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose (CF), die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen haben (siehe Abschnitt 5.1)

Zweckmäßige Vergleichstherapie

Zur zweckmäßigen Vergleichstherapie siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:

Nutzenbewertung

Die Nutzenbewertung wurde am 01.09.2021 veröffentlicht:

Stellungnahmen

Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 22.09.2021 abgelaufen.

Die mündliche Anhörung fand am 11.10.2021 statt.

Wortprotokoll(pdf 175,18 kB) zur mündlichen Anhörung.

Beschlüsse

Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:

Die geltende Fassung der Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII zu diesem Wirkstoff wird in Kürze hier zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Personen ab 12 Jahren (heterozygot bzgl. F508del- und andere bzw. unbekannte Mutation))

Beschlussdatum: 19.11.2021
Inkrafttreten: 19.11.2021
Beschluss veröffentlicht: BAnz AT 10.01.2022 B2

Details zu diesem Beschluss

Zugehörige Verfahren

<span lang="en">English</span>

Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:

The current version of the Pharmaceutical Directive/Annex XII will shortly be available.

Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor (new therapeutic indication: cystic fibrosis, combination regimen with ivacaftor/ tezacaftor/ elexacaftor in subjects aged 12 years and older (heterozygous for F508del and other or unknown mutations))

Date of resolution: 19/11/2021
Entry into force: 19/11/2021