Nutzenbewertungsverfahren zum Wirkstoff Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, ≥ 6 bis < 12 Monate)
Steckbrief
- Wirkstoff: Ivacaftor
- Handelsname: Kalydeco®
- Therapeutisches Gebiet: Zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
- Pharmazeutischer Unternehmer: Vertex Pharmaceuticals
- Orphan Drug: ja
Fristen
- Beginn des Verfahrens: 15.12.2019
- Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des schriftlichen Stellungnahmeverfahrens: 16.03.2020
- Fristende zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme: 06.04.2020
- Beschlussfassung: 04.06.2020
- Verfahrensstatus: Verfahren abgeschlossen
Bemerkungen
Nutzenbewertung nach 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 2 VerfO
Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug)
Nutzenbewertung nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V (Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze)
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2019-12-15-D-500)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor (Kalydeco®)
Kalydeco-Granulat wird angewendet zur Behandlung von Kindern ab 6 bis < 12 Monaten, mit zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose), die eine der folgenden Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen aufweisen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R.
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 16.03.2020 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.04.2020 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 21.04.2020 statt.
Wortprotokoll(PDF 89,51 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, 6 bis < 12 Monate)
Beschlussdatum: 04.06.2020
Inkrafttreten: 04.06.2020
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 17.08.2020 B2
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor (New Therapeutic Indication: Cystic Fibrosis, 6 to <12 Months)
Date of resolution: 04/06/2020
Entry into force: 04/06/2020
Dossier
Eingereichte Unterlagen des pharmazeutischen Unternehmers (Vorgangsnummer 2019-12-15-D-500)
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation für Ivacaftor (Kalydeco®)
Kalydeco-Granulat wird angewendet zur Behandlung von Kindern ab 6 bis < 12 Monaten, mit zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose), die eine der folgenden Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen aufweisen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R.
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Siehe Tragende Gründe und Beschlusstext in:
Nutzenbewertung
Die Nutzenbewertung wurde am 16.03.2020 veröffentlicht:
Stellungnahmen
Die Frist zur Abgabe einer schriftlichen Stellungnahme ist am 06.04.2020 abgelaufen.
Die mündliche Anhörung fand am 21.04.2020 statt.
Wortprotokoll(PDF 89,51 kB) zur mündlichen Anhörung.
Beschlüsse
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, 6 bis < 12 Monate)
Beschlussdatum: 04.06.2020
Inkrafttreten: 04.06.2020
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 17.08.2020 B2
Zugehörige Verfahren
English
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Ivacaftor (New Therapeutic Indication: Cystic Fibrosis, 6 to <12 Months)
Date of resolution: 04/06/2020
Entry into force: 04/06/2020