Anwendungsbegleitende Datenerhebung und Beschränkung der Versorgungsbefugnis:
Onasemnogen-Abeparvovec – Spinale Muskelatrophie
Steckbrief
- Wirkstoff: Onasemnogen-Abeparvovec
- Handelsname: Zolgensma®
- Indikation: Spinale Muskelatrophie
- Pharmazeutischer Unternehmer: Novartis Gene Therapies EU Limited
- AbD-Nummer: 2020-AbD-001
- Status: Datenerhebung laufend
Fristen
- Beginn des Beratungsverfahrens: 16.07.2020
- Abgabefrist IQWiG-Konzept: 01.10.2020
- Einreichung Studienunterlagen (SAP/SP): 15.08.2021
- Beginn der AbD: 01.02.2022
- Überprüfungszeitpunkte: 04.08.2022, 04.02.2024, 04.08.2025
- Erneute Nutzenbewertung: 01.07.2027
Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen
Geltende Fassung Arzneimittel-Richtlinie/Anlage XII:
Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen
Einleitung des Verfahrens zur Forderung einer AbD und von Auswertungen
Beschlussdatum: 16.07.2020
Inkrafttreten: mit Beschlussdatum
Forderung einer AbD und von Auswertungen
Beschlussdatum: 04.02.2021
Inkrafttreten: 04.02.2021
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 19.04.2021 B3
Geändert durch den Beschluss vom 20.01.2022 und den Beschluss vom 21.09.2023.
Forderung einer AbD und von Auswertungen – Änderungen
Beschlussdatum: 20.01.2022
Inkrafttreten: 20.01.2022
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 18.02.2022 B4
Ändert den Beschluss vom 04.02.2021 und geändert durch den Beschluss vom 06.06.2024.
Erste Überprüfung der Studienunterlagen
Überprüfung der Datenerhebung nach 18 Monaten und weitere Überprüfung der Studienunterlagen
Forderung einer AbD und von Auswertungen – Änderungen
Beschlussdatum: 21.09.2023
Inkrafttreten: 21.09.2023
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 23.10.2023 B2
Ändert den Beschluss vom 04.02.2021.
Überprüfung der Datenerhebung nach 36 Monaten und weitere Überprüfung der Studienunterlagen
Beschlussdatum: 06.06.2024
Inkrafttreten: 06.06.2024
Forderung einer AbD und von Auswertungen – Änderungen
Beschlussdatum: 06.06.2024
Inkrafttreten: 06.06.2024
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 12.07.2024 B5
Ändert den Beschluss vom 20.01.2022.
Überprüfung der Datenerhebung nach 54 Monaten und weitere Überprüfung der Studienunterlagen
Beschlussdatum: 04.12.2025
Inkrafttreten: 04.12.2025
Beschränkung der Versorgungsbefugnis
Einleitung eines Stellungnahmeverfahrens zur Beschränkung der Versorgungsbefugnis
Beschlussdatum: 10.11.2020
Inkrafttreten: mit Beschlussdatum
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 16.11.2020 B5
Beschränkung der Versorgungsbefugnis
Beschlussdatum: 04.02.2021
Inkrafttreten: 04.02.2021
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 26.02.2021 B3
siehe Beschluss vom 06.05.2021
Beschränkung der Versorgungsbefugnis – Änderungen
Beschlussdatum: 06.05.2021
Inkrafttreten: 06.05.2021
Beschluss veröffentlicht:
BAnz AT 01.06.2021 B4
siehe Beschluss vom 04.02.2021
Current Version Pharmaceutical Directive/Annex XII:
Requirement of Routine Practice Data Collection and Evaluations
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Onasemnogene Abeparvovec (Spinal Muscular Atrophy); Requirement of Routine Practice Data Collection and Evaluations
Date of resolution: 04/02/2021
Entry into force: 04/02/2021
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Onasemnogene Abeparvovec (Spinal Muscular Atrophy); Requirement of Routine Practice Data Collection and Evaluations – amendment
Date of resolution: 20/01/2022
Entry into force: 20/01/2022
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Onasemnogene Abeparvovec (Spinal Muscular Atrophy) – Review of Study Protocol and Statistical Analysis Plan
Date of resolution: 20/10/2022
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Onasemnogene abeparvovec (spinal muscular atrophy) – Requirement of Routine Practice Data Collection and Evaluations - amendment
Date of resolution: 21/09/2023
Entry into force: 21/09/2023
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Onasemnogene abeparvovec (spinal muscular atrophy) – Review of Study Protocol and Statistical Analysis Plan
Date of resolution: 06/06/2024
Entry into force: 06/06/2024
Pharmaceutical Directive/Annex XII: Onasemnogene abeparvovec (spinal muscular atrophy) – Review of study protocol, statistical analysis plan and interim analyses
Date of resolution: 04/12/2025
Entry into force: 04/12/2025